彩神手机版APP|彩神攻略

来源：彩神返点2024-08-19 17:48

彩神手机版APP

7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者王卡拉

东西问丨铁木尔·沙伊梅尔格诺夫：哈中交往30年，为国之交带来哪些启示？******

　　中新社阿斯塔纳12月30日电题：哈中交往30年，为国之交带来哪些启示？

　　——专访哈萨克斯坦资深外交官、国际问题专家铁木尔·沙伊梅尔格诺夫

　　中新社记者张硕

　　自1992年正式建交以来，中国与哈萨克斯坦实现了从友好关系到永久全面战略伙伴关系的跨越式发展，成为睦邻友好的典范之一。在错综复杂的国际环境中，中哈交往也为不同国家与文明的相处提供了借鉴。

　　日前，《中国—哈萨克斯坦：睦邻友好与互利合作的三十年》一书在哈出版发行，书中记录了两国关系的重要发展阶段与诸多重要时刻。该书主创作者铁木尔·沙伊梅尔格诺夫接受中新社“东西问”独家专访，分享了一位哈萨克斯坦国际问题专家视角下哈中交往30年的思考。

　　现将访谈实录摘要如下：

　　中新社记者：中哈建交30年，双边关系实现跨越式发展给哈萨克斯坦带来哪些影响？

　　沙伊梅尔格诺夫：邻国之间必然产生关联，哈中交往同样如此。20世纪90年代以来，两国都实现了快速发展，对亚洲成为全球经济中心地带产生了积极影响。中国已成为世界第二大经济体，哈萨克斯坦也迈入全球最具竞争力国家前50名。我们不会停止追求进步，也许这就是两个邻居相互吸引的原因。

　　谈论哈中关系对哈萨克斯坦的影响时，我认为首先要从政治层面说起。中国是最早承认哈萨克斯坦独立并与哈建交的国家之一，从而表明了对哈友好态度。20世纪90年代，哈萨克斯坦自愿弃核，这个决定得到包括中国在内的国际社会高度评价。两国还签署了国界协定与勘界协议，通过法律途径全面解决了两国边界问题。

　　多年来，两国经济实现快速发展。哈萨克斯坦通过与中国合作实现石油和天然气多元化出口，同时吸引了中国数百亿美元投资。2013年，中方在哈萨克斯坦提出共建丝绸之路经济带倡议，如今“一带一路”倡议已成为全球合作的典范，将140多个国家联系在一起，取得了诸多建设成就。

江苏连云港，中国-哈萨克斯坦(连云港)物流基地装卸忙。王健民摄

　　哈萨克斯坦是世界上最大的内陆国家，也是连接亚欧的交通要道，很多亚欧贸易从此过境。这从根本上确立了哈萨克斯坦作为亚欧大陆运输桥梁的国际定位。

　　借用中国古语“三十而立”来形容哈中关系再恰当不过。在过去30年里，两国友好关系为合作发展奠定了基础。30年的时间，哈萨克斯坦建立起了自己的国家，获得了国际尊重，而中国也已逐步成为拥有强大影响力和经济技术能力的国家。

　　如今，哈萨克斯坦人民正满怀信心地为实现国家繁荣前进，中国人民正在为实现“两个一百年”奋斗目标而奋斗，哈中两国人民怀揣相似愿景并为之努力。站上两国关系发展的新起点，我相信哈中将携手开创下一个“黄金30年”。

　　中新社记者：您为何说参与共建“一带一路”给哈萨克斯坦带来了“看得见的繁荣”？

　　沙伊梅尔格诺夫：“一带一路”已成为参与广泛的国际合作倡议。哈萨克斯坦正处于这一国际经济活动的核心位置，用地缘经济学的话来说，东西方陆桥的主要优势在于，货物从中国经哈萨克斯坦运往欧洲仅需15天左右，而海运则需45天。

　　通过对国际经济形势研判，哈方寻求将其独特的地理位置优势转化为实际的经济利益。当下，全球地缘政治局势复杂，处于亚欧十字路口的哈萨克斯坦具有很大的过境潜力，可充当亚欧间最重要的陆路走廊与运输中转枢纽。

在阿拉木图举行的第二十五届“交通和物流”国际展览会上，中国机械装备产品吸引客商参观和咨询。达恩克摄

　　同时，为响应“一带一路”倡议，哈方提出了旨在大规模改造升级哈境内交通基础设施并联通国际走廊的“光明之路”新经济政策，为本国融入全球货运体系提供保障。

　　这一投资超90亿美元的基础设施项目，已成为哈萨克斯坦参与共建“一带一路”的重要内容，并可能转化为地缘经济优势。新亚欧大陆桥也使哈萨克斯坦拥有了一条驶向大海的快捷通道，对于无法进入海上贸易路线的哈萨克斯坦来说，具有战略意义，也意味着全新的发展机遇。

　　中新社记者：哈中两国有着2000多年文明交往史，如何理解这种历史基础在中哈关系发展中的作用？

在哈萨克斯坦举行的“中国文化日”活动上的茶艺表演。张硕摄

　　沙伊梅尔格诺夫：据史料记载，哈萨克斯坦跟中国的渊源最早可追溯到2000多年前。自古以来，两国经贸交流活跃、文化合作深入，对欧亚之间政治文化交流产生了重要影响。从历史和地理层面而言，哈中两国注定要比邻而居、共同发展，做真诚的朋友、可靠的伙伴。

　　从公元前2世纪古丝绸之路建立到21世纪丝绸之路复兴，这也是哈中两国人民交往的编年史。哈萨克斯坦是古丝绸之路交往的核心区域，在推动人类文明交流中发挥过重要作用。古丝绸之路横贯哈全境，旧都阿拉木图更可谓丝绸之路的咽喉，是古代中国通往中亚之路的必经之地。

在新疆乌鲁木齐举办的第七届中国-亚欧博览会上，哈萨克斯坦展区商品丰富吸引参观者围观。刘新摄

　　几个世纪以来，两国之间一直保持着密切联系。毫无疑问，关于哈中关系的讨论会唤起人们对伟大丝绸之路的记忆。这条独特的跨境陆上通道以经贸、文化和人文纽带连接起东西方，为世界历史留下了深刻印记，不仅影响了亚欧文明的发展，也形象反映出哈中交往的深度与广度。

　　如今，两国逐步将双边关系提升到“永久全面战略伙伴关系”新高度，我理解的“永久”一词意指哈中作为邻邦，注定交往密切，几千年来亦如此。而在现代关系发展中，双方交往呈现出广泛而平衡的特点——两国在政治领域进行建设性对话，在经济领域开展密切合作，可以说，我们几乎不存在不互动的领域。

努尔苏丹(现阿斯塔纳)当地中学生在阅读汉语教材。文龙杰摄

　　中新社记者：在您看来，中哈交往30年给国家之间的相处带来了哪些重要启示？

　　沙伊梅尔格诺夫：哈中两国真正建立了堪称典范的国家间关系。在很短的时间内，哈中合作取得了令人瞩目的成就，为两国关系长远发展奠定了坚实基础。

　　首先，双方保持了元首密切交往的良好传统，充分发挥元首外交对双边关系发展的重要战略引领作用，完善总理定期会晤机制，保持哈中合作委员会高效运转，使两国战略伙伴关系得以稳定系统发展。

　　其次，哈中关系不断深化有助于实现本地区的长治久安。两国在重大国际议题上有着相同立场和共同语言，在联合国、上海合作组织、亚洲相互协作与信任措施会议和“中国+中亚五国”会晤机制等多边机制框架内扩大合作、加强协调，共同维护地区和平安宁。

北京集邮爱好者展示《上海合作组织青岛峰会》纪念邮票。上海合作组织是中国、哈萨克斯坦以及各成员国之间开展多双边外交的重要平台。卞正锋摄

　　此外，在全球经济下行背景下，哈中经贸合作对世界经济复苏和增长作出贡献。在过去30年里，两国在经济、交通运输、农业等各领域建立了良好的互利合作关系，双边贸易增长近50倍。为强化日益密切的区域关系，哈中两国重点开展交通物流与产业合作，共同在哈境内打造数十个新工业项目。

　　中新社记者：您如何理解哈萨克斯坦正在推进的“新哈萨克斯坦”发展战略？在此战略下，哈对外交往将发生哪些改变？

　　沙伊梅尔格诺夫：托卡耶夫总统提出的“新哈萨克斯坦”发展战略，是一项旨在实现国家政治制度全面现代化的改革倡议，其核心是建设一个新的、公正的哈萨克斯坦，并为每个人提供平等机会。这意味着哈萨克斯坦正寻求通过自身发展壮大为未来可持续发展创造更多可能。

托卡耶夫到访中国社会科学院并发表演讲。富田摄

　　托卡耶夫在11月底举行的总统宣誓就职典礼上曾说，哈萨克斯坦的发展将主要依靠自己，同时积极拓展同各领域的国际合作，包括吸引外资。在谈到外交领域时，他明确指出，哈萨克斯坦将继续执行平衡、建设性的外交政策。其优先关注的重点，将是与俄罗斯、中国、中亚伙伴国家以及欧亚经济联盟伙伴之间的关系问题。

　　因此，哈萨克斯坦对中国的外交政策不会发生改变，相反，哈萨克斯坦将与中国一道，坚定不移巩固双边关系，让两国和两国人民友好世代传承。

　　这也被记录在双方于2022年9月签署的两国建交30周年联合声明中。双方还同意，进入新阶段，愿秉持相互尊重、睦邻友好、同舟共济、互利共赢的精神，进一步加强双边对话，精心打造双边关系下一个“黄金30年”。这表明哈中对未来合作持乐观态度，并有意在新阶段发展更加密切的伙伴关系。(完)

　　受访者简介：

　　铁木尔·沙伊梅尔格诺夫，哈萨克斯坦资深外交官、国际问题专家。曾担任哈国防与航空航天工业部副部长、哈外交部国际信息委员会主席等职务。现任哈萨克斯坦高级智库、哈萨克斯坦首任总统图书馆副馆长。其所在机构下设的科研中心为哈总统及国家部门起草各领域权威研究分析报告。其主要研究方向为国际关系与地缘政治，以及中亚安全和一体化进程问题，发表科研著作90余部。

　　（文图：赵筱尘巫邓炎）

[责编：天天中]

阅读剩余全文（）